- czw lis 09, 2006 9:30 pm
+6.24% na $17.89
IPO było w cenie $11 - od tamtej pory wynosi +68% ;-)
Osiris Therapeutics raportuje pozytywne wyniki fazy II przy użyciu PROCHYMAL(TM) w leczeniu ostra przeszczep kontra gospodarz. Terapia komórkami macierzystymi dała wynik w postaci 74% stopnia kompletnego w chorobie zagrażającej życiu, która obecnie nie ma zatwierdzonego leczenia.
BALTIMORE, 09 listopada 2006 (BUSINESS WIRE) - Osiris Therapeutics, Inc. (NASDAQ: OSIR) ogłosiła pozytywne wyniki z 32-pacjentowego badania fazy II przy użyciu PROCHYMAL w leczeniu ostrej przeszczep kontra gospodarz, czyli GVHD. W badaniu 29 na 31, czyli 94% pacjentów poddanych ocenie, odpowiedziało po podaniu dwóch infuzji PROCHYMAL. Co istotniejsze, 23 pacjentów, czyli 74%, osiągnęło pełną odpowiedź, oznaczając że pacjenci doświadczyli całkowitego klinicznego ustąpienia choroby. Obecnie PROCHYMAL jest oceniany w próbie fazy III w leczeniu steroidów opornej GVHD.
Przeszczep kontra gospodarz, czy GVHD, to zagrażająca życiu reakcja immunologiczna występująca u pewnych pacjentów po otrzymaniu przeszczepu szpiku kostnego. GVHD to forma odrzucenia, w której komórki odpornościowe przeszczepionego szpiku atakują własne narządy i tkanki biorcy. Nie ma zatwierdzonych leków na GVHD. W efekcie jest to jedna z głównych przyczyn zgonu pacjentów po przeszczepie szpiku kostnego.
Wyniki tego badania były obiecujące - powiedział dr Partow Kebriaei z MD Anderson Cancer. Dr Kebriaei był głównym badaczem w badaniu fazy II i uczestniczy w próbie fazy III dla PROCHYMAL. Potencjał komórek macierzystych w leczeniu GVHD staje się coraz bardziej jasny. Z niecierpliwością oczekujemy danych z fazy III z odnowionym zaufaniem i oczekiwaniem w świetle tych nowych informacji. Co istotniejsze, z niecierpliwością oczekujemy wprowadzenia skutecznej terapii na GVHD.
O Próbie
Próba była randomizowanym, prospektywnym, otwartym badaniem prowadzonym w 16 wiodących ośrodkach onkologicznych w Stanach Zjednoczonych. Poza standardową opieką, w tym steroidy, pacjenci otrzymali dwie infuzje PROCHYMALu w odstępie trzech dni na początku umiarkowanej do ciężkiej (stopnie II-IV) GVHD. Pacjenci zostali podzieleni na dwie grupy i otrzymali albo niską dawkę (2 miliony komórek na kilogram) albo wysoką dawkę (8 milionów komórek na kilogram) PROCHYMALu. Punktem końcowym badania było zbadanie odpowiedzi GVHD na leczenie PROCHYMALem oraz bezpieczeństwo i tolerancja leku przy dwóch różnych dawkach.
Całkowita liczba pacjentów zapisanych do próby wyniosła 32, z czego 31 było dostępnych do oceny. Populacja badania składała się z 22 mężczyzn i 10 kobiet, średnia wieku wynosiła 52 lata. Kompletna odpowiedź, zdefiniowana jako kompletna ustąpienie wszystkich objawów klinicznych GVHD w ciągu 28-dniowego okresu oceny, była obserwowana u 23 pacjentów. Dodatkowo, dodatkowych 6 pacjentów odnotowało częściową odpowiedź, zdefiniowaną jako osiąganie poprawy przynajmniej w jednym dotkniętym narządzie. Ogólna stopa odpowiedzi wyniosła 94%.
Populacja pacjentów z GVHD układu pokarmowego jest szczególnie trudna do leczenia i związana z wysokimi wskaźnikami zachorowalności i śmiertelności. W tym badaniu, 18 na 31 miało zaangażowanie układu pokarmowego. Co istotne, 12 z 18 czyli 67% pacjentów z zaangażowaniem układu pokarmonawego doświadczyło kompletną odpowiedź. W tej grupie ogólna stopa odpowiedzi wynosiła 16 na 18, czyli 89%. We wrześniu Osiris doniósł o pozytywnych wynikach fazy II w leczeniu Choroby Crohna za pomocą PROCHYMAL, innego wysoko-inwazyjnego stanu zapalnego jelit. W tym badaniu PROCHYMAL wykazał skuteczność w zmniejszaniu nasilenia Choroby Crohna po jednym tygodniu leczenia.
Trzynaście z 31 badanych osób doświadczyło postaci skórnej GVHD. W tej podpopulacji 85% pacjentów osiągnęło kompletną odpowiedź, a ogólna stopa odpowiedzi na PROCHYMAL wyniosła 100%.
PROCHYMAL nadal wykazywał silny profil bezpieczeństwa, ponieważ lek był dobrze tolerowany przy obu dawkach. Szczególnie istotne jest to, że żaden z pacjentów nie doświadczył toksyczności związanej z infuzją, a wszyscy pacjenci tolerowali powtórne dawkowanie bez incydentu. Wszyscy pacjenci byli poddawani pełnym skanom CT całego ciała celem monitorowania ewentualnego nieoczekiwanego powstawania tkanek, i nie stwierdzono żadnych oznak powstawania tkanki ektopowej w żadnym z 31 pacjentów. Dodatkowo, nie odnotowano żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych, które mogłyby być prawdopodobnie związane z produktem.
Jako lekarz leczący pacjentów z GVHD, stopa odpowiedzi w połączeniu z profilem bezpieczeństwa stanowi dla mnie ekscytujący element - powiedział Dr Joseph Uberti, Dyrektor Programu Transplantacji Komórek Krwi i Szpiku w Instytucie Nowotworów Karmanos. Po zastosowaniu steroidów w GVHD, żadne inne leczenie nie jest uważane za standardowe. Naszą jedyną opcją było zastosowanie leków używanych w innych chorobach, które mają aktywność immunosupresyjną. Niestety, te leki często powodowały toksyczność bez udokumentowanych korzyści w leczeniu. Lek o udowodnionej skuteczności w leczeniu GVHD przy dobrym profilu bezpieczeństwa byłby ogromną korzyścią dla naszych pacjentów.
Dane popierające PROCHYMAL wciąż się rozbudowują - powiedział C. Randal Mills, Ph.D., Prezes i Dyrektor Generalny Osiris. Oceniając próby związane z PROCHYMAL w całości, widzimy, jak może się wyłonić nowa klasa środków terapeutycznych do leczenia szerokiego spektrum chorób zapalnych i immunologicznych.
GVHD i Choroba Crohna to procesy zapalne z udziałem limfocytów T prowadzące do wysokich poziomów prozapalnych sygnałów chemicznych zwanych cytokinami. Te cytokiny powodują niezrównoważoną aktywację pewnych komórek odpornościowych, co prowadzi do uszkodzenia tkanek. Podawany dożylnie, PROCHYMAL jest w stanie skupić się na obszarach aktywnego zapalenia. Dane laboratoryjne wskazują, że PROCHYMAL jest w stanie hamować produkcję prozapalnych cytokin, w tym czynnika martwicy nowotworów alfa, czyli TNF-alfa i interferonu gamma. Dodatkowe dane wskazują, że PROCHYMAL aktywuje produkcję korzystnych cytokin przeciwzapalnych, w szczególności interleukiny-10 i interleukiny-4. Razem, gdy komórki macierzyste z PROCHYMAL są dostarczane do środowiska zapalnego, wydaje się, że zmieniają przebieg choroby, poprzez zmianę profilu wydzielania cytokin przez dendrytyczne i limfocytarne podzbiory komórek, prowadząc do przesunięcia od stanu prozapalnego do stanu przeciwzapalnego i zatrzymując postęp choroby. Ponadto, uważa się, że PROCHYMAL ułatwia regenerację uprzednio uszkodzonego miąższu poprzez wydzielanie czynników wzrostu, które sprzyjają regeneracji tkanek.
PROCHYMAL to preparat komórek macierzystych mezynchymalnych specjalnie opracowany do dożylnego podania. Komórki macierzyste są pozyskiwane z szpiku zdrowych dawców dorosłych. PROCHYMAL jest obecnie oceniany w prowadzonym podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniu fazy III w leczeniu GVHD. Trwające badanie fazy III w przypadku GVHD jest przewidziane jako ostateczne badanie przed złożeniem produktu do zatwierdzenia przez agencje regulacyjne FDA, kanadyjskie i europejskie. PROCHYMAL otrzymał status zarówno drogi szybkiego monitorowania, jak i leku sierocego od FDA dla GVHD. FDA ustanowiła program drogi szybkiego monitorowania w celu przyspieszenia rozwoju leków, które obiecują leczenie chorób zagrażających życiu. Przyznanie leku sierocemu zapewnia przedsiębiorstwom korzyści przy opracowywaniu leków dla niedostatecznie obsługiwanych populacji pacjentów. PROCHYMAL jest także oceniany w leczeniu Choroby Crohna i zakończył próbę fazy II, w której wykazano pozytywne wyniki, w tym znaczące zmniejszenie wskaźnika aktywności Choroby Crohna o 105 punktów. Przygotowania do dalszych badań w zakresie Choroby Crohna są obecnie w toku.
- By Alex [CryptoMod]